Yhdistynyt kuningaskunta MHRA hyväksyi Vertexin ja CRISPR Therapeuticsin geenimuokatun hoidon sirppisolusairauden ja talassemian hoitoon
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ja CRISPR Therapeutics ilmoittivat torstaina, että Yhdistyneen kuningaskunnan lääke- ja terveysalan tuotteiden sääntelyvirasto (MHRA) on myöntänyt ehdollisen myyntiluvan CASGEVYlle (exagamglogene autotemcel (exa-cel)), CRISPR/Cas9-geenimuokattuun hoitoon. , sirppisolusairauden (SCD) ja verensiirrosta riippuvan beetatalassemian (TDT) hoitoon.
CASGEVY on hyväksytty sellaisten 12-vuotiaiden ja sitä vanhempien SCD-potilaiden hoitoon, joilla on toistuvia vaso-okklusiivisia kriisejä (VOC) tai TDT ja joille ei ole saatavilla ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaavaa samankaltaista hematopoieettisten kantasolujen luovuttajaa. Yhdistyneessä kuningaskunnassa on arviolta 2 000 potilasta, jotka ovat oikeutettuja CASGEVY-hoitoon
”Tänään on historiallinen päivä tieteessä ja lääketieteessä: tämä lupa CASGEVYlle Isossa-Britanniassa on ensimmäinen CRISPR-pohjaisen hoidon viranomaislupa maailmassa”, sanoi Reshma Kewalramani, MD, toimitusjohtaja ja Vertexin presidentti lausunnossaan. .
”Toivon, että tämä on ensimmäinen tämän Nobel-palkitun teknologian monista sovelluksista hyödyttääkseen vakavia sairauksia sairastavia potilaita”, sanoi Samarth Kulkarni, Ph.D., CRISPR Therapeuticsin puheenjohtaja ja toimitusjohtaja.
Kahdessa maailmanlaajuisessa CASGEVYn kliinisessä tutkimuksessa SCD:ssä ja TDT:ssä tutkimukset saavuttivat vastaavan ensisijaisen tuloksensa, jolloin ne eivät olleet vakavista VOC-yhdisteistä tai verensiirroista riippumattomia vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan. Kun nämä hyödyt saavutetaan, niiden odotetaan olevan elinikäisiä. Näissä meneillään olevissa tutkimuksissa CASGEVYllä tähän mennessä hoidetun 97 SCD- ja TDT-potilaan turvallisuusprofiili vastaa yleensä myeloablatiivista hoitoa busulfaanilla ja hematopoieettisilla kantasolusiirroilla.
”Tämä lupa tarjoaa uuden vaihtoehdon kelvollisille potilaille, jotka odottavat innovatiivisia hoitoja, ja odotan, että potilaat pääsevät käyttämään tätä hoitoa mahdollisimman nopeasti”, sanoi professori Josu de la Fuente, CLIMB-111:n ja CLIMB:n johtava tutkija. -121 tutkimusta, käytännön professori (solu- ja geeniterapia) Imperial Collegessa Lontoossa ja konsultti hematologi Imperial College Healthcare NHS Trustissa.
Isossa-Britanniassa MHRA myönsi exa-celille innovaatiopassin Innovative Licensing and Access Pathwayn (ILAP) mukaisesti, ja Vertex tekee jo tiivistä yhteistyötä kansallisten terveysviranomaisten kanssa varmistaakseen pääsyn kelpoisille potilaille mahdollisimman nopeasti.
